人ELSA試劑盒檢測利用從酵母細胞到人類(lèi)干細胞這些組件構成的一個(gè)發(fā)現平臺，Whitehead研究所的科學(xué)家們鑒別出了一個(gè)新的帕金森病藥物靶點(diǎn)，并證實(shí)一種化合物能夠修復來(lái)自帕金森病患者的神經(jīng)元。

    蛋白質(zhì)錯誤折疊導致中樞神經(jīng)系統細胞內的蛋白質(zhì)毒性累積，是帕金森?。≒D）以及亨廷頓氏病、阿爾茨海默氏癥等神經(jīng)退行性疾病的特征。例如，人ELSA試劑盒檢測利用α-突觸核蛋白（α-Synuclein,α-Syn）在細胞中累積長(cháng)期以來(lái)與帕金森病到一起，使得這一蛋白成為了一個(gè)看似適當的治療干預靶標。
在尋找有可能改變一種蛋白質(zhì)（諸如α-突觸核蛋白）的行為或功能的化合物過(guò)程中，藥物公司往往依賴(lài)于所謂的以靶標為基礎的篩查策略，以快速、自動(dòng)化的方式測試大量化合物對于探討蛋白的影響。盡管有效，但由于這種篩查基本上是在試管中發(fā)生，這樣的方法受到限制。以靶標為基礎的篩查發(fā)現的一些看似有前景的化合物，在從體外環(huán)境轉移到活體環(huán)境時(shí)其作用有可能截然不同。 
對近20萬(wàn)個(gè)化合物進(jìn)行了篩查，Tardiff和同事們鑒別出了一種化學(xué)實(shí)體，其不僅可在酵母細胞中逆轉α-突觸核蛋白毒性，還部分程度上解救了線(xiàn)蟲(chóng)模型和大鼠的神經(jīng)元。用鑒別的這一化合物進(jìn)行治療，一些細胞病理包括細胞運輸受損、氧化性應激增高均顯著(zhù)減少。Tardiff 發(fā)現這一化合物是通過(guò)修復一種細胞蛋白介導的功能來(lái)發(fā)揮作用，人ELSA試劑盒檢測這一蛋白對于細胞運輸至關(guān)重要而以往被認為“無(wú)藥可及”。
    但這些研究發(fā)現能夠應用于人類(lèi)細胞嗎？為了解答這一問(wèn)題，Chee-Yeun Chung和Vikram Khurana的夫妻團隊領(lǐng)導了Science雜志上的第二項研究，檢測了來(lái)自帕金森病患者的誘導多能干細胞（iPS細胞）生成的神經(jīng)元。這些細胞和分化神經(jīng)元均來(lái)自攜帶α-突觸核蛋白突變，形成了侵襲性帕金森病的患者。為了確保這些培育神經(jīng)元中所有的病理均只歸因于遺傳缺陷，研究人員還用突變已得到糾正的iPS細胞衍生了對照神經(jīng)元。
    “很多人，其中包括我們自己，都對我們能夠通過(guò)重編程患者的細胞來(lái)發(fā)現一種神經(jīng)退行性疾病的重要病理持懷疑態(tài)度。但關(guān)鍵是，我們也在死后大腦中驗證了這些病理，因此我們很有信心確定這些與帕金森病相關(guān)。”
   “人ELSA試劑盒檢測發(fā)現利用酵母遺傳學(xué)來(lái)鑒別一種化合物，以及它對一種疾病的基礎病理起作用的機制，證實(shí)了我們構建的這一系統的能力。我們繼續利用這種能力非常的重要，因為隨著(zhù)我們降低人們癌癥和心臟病的死亡比率，這些可怕的神經(jīng)退行性疾病的負擔將會(huì )增高，這是不可避免的。”